基石药业普拉替尼新药上市申请在中国台湾获受理

2022-02-17 10:12 · 生物探索

今日，基石基石药业宣布，药业选择性RET抑制剂普拉替尼的普拉新药上市申请已获得台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）受理。

2月17日，替尼台湾港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，新药选择性RET抑制剂普拉替尼用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的上市申请局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变的中国晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）以及放射性碘难治（如放射性碘适用）的RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌（TC）的新药上市申请已在台湾获得受理。

对此，获受基石药业首席医学官杨建新博士表示：“很高兴继泰時维^®之后，基石又一款重磅精准药物普拉替尼成功在中国台湾递交非小细胞肺癌和甲状腺癌的药业上市申请。我们期待普拉替尼能够早日在中国台湾获批上市，普拉惠及更多患者。替尼台湾”基石药业的新药胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰時维^®（阿伐替尼片）已于2021年4月在中国台湾获批上市。

近年来，上市申请肺癌和甲状腺癌的中国发病率在中国持续增长，位居2020年中国癌症新发病例数前十。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有82万新发肺癌病例数，约有 71万肺癌导致的死亡人数，在男性和女性癌症患者中，肺癌均为癌症相关死亡的主要原因，其中，非小细胞肺癌占肺癌的大多数，在肺癌领域，RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%，常见于不吸烟的年轻人群；而甲状腺癌作为最常见的内分泌恶性肿瘤，中国在2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万，甲状腺癌发病率位居中国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。中国RET突变型甲状腺髓样癌患者目前尚无有效的获批标准治疗方案。

此次普拉替尼在中国台湾的新药上市申请获受理是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

2021年6月美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了ARROW研究中全球RET融合阳性NSCLC患者的试验结果。截至2020年11月6日的数据，在接受起始剂量400mg每日一次的疗效可评估的RET融合阳性NSCLC患者中，普拉替尼具有持久的临床获益。2021年8月《柳叶刀·糖尿病与内分泌学》上发表了ARROW研究中全球RET变异甲状腺癌患者的试验结果。截至2020年5月22日，普拉替尼在RET突变的甲状腺癌患者中显示出强效而持久的抗肿瘤活性。

据了解，2021年3月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准同类首创精准治疗药物普吉华^®（普拉替尼胶囊）的上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。针对需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC），以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的新适应症申请也已经于2021年4月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理并被纳入优先审评。

普吉华^®是国内首个获批上市的选择性RET抑制剂，也是基石药业首个获批的产品。继普吉华^®之后，同类首创精准治疗药物泰吉华^®、全球首个潜在同类最优PD-L1抗体药物择捷美^®以及国内首个IDH1抑制剂拓舒沃^®相继获批，基石药业一年之内已经在中国成功获批上市四款创新药。其中，普吉华^®和泰吉华^®这两款药品上市后一个月左右的销售额合计达到近8000万元。

此外，2021年12月，基石药业胃肠道间质瘤（GIST）同类首创精准靶向药AYVAKIT^®（阿伐替尼avapritinib）在中国香港获批上市，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。资料显示，大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。

这仅仅是一个开始，目前，基石药业已经获得了六个新药上市申请的批准，多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段，未来将继续推进丰富多元的创新产品管线，为全球患者提供更多的高品质创新药。

排版|木子久